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柳叶刀:多发性硬化症(MS)治疗重大进展

发布时间:2016-06-13   来源:the lancet  
《柳叶刀》发表重大研究结果:干细胞移植可以阻止积极化疗后的多发性硬化症(MS)的进程。通过连续观察三家加拿大医院的年龄在18岁到50岁的24例患者。其中23个患者接受治疗后极大的缓解疾病的进展,1人死亡。

《柳叶刀》发表重大研究结果:干细胞移植可以阻止积极化疗后的多发性硬化症(MS)的进程。通过连续观察三家加拿大医院的年龄在18岁到50岁的24例患者。其中23个患者接受治疗后极大的缓解疾病的进展,1人死亡。

在MS患者中,在脑和脊髓的神经纤维周围的保护层-被称为髓鞘-被破坏。免疫系统错误攻击髓鞘,导致瘢痕或硬化。受损的髓鞘扰乱了神经信号——就像磨损的电线引起的短路一样。如果炎症和疤痕的过程不被治疗,这种状况会造成永久性神经退化。大约有100000人患有MS在英国,这是一种无法治愈的神经系统疾病。大多数病人在20、30岁即被诊断。目前的治疗方法是通过化疗抑制免疫系统,然后将干细胞导入病人的血液——这个过程被称为自体造血干细胞移植(HSCT)。

这项研究中,加拿大研究人员进一步发现——不仅仅是抑制免疫系统,而是完全摧毁。然后利用干细胞重建免疫系统在病人的血液中,需要在没有引发MS缺陷的早期阶段。研究显示,在幸存者中, 13年内没有复发并且无疾病活动度。所有的病人入组都是 “预后不良”并且经过标准的免疫抑制治疗但无效的MS患者。死亡患者是由于化疗的较强影响导致,研究人员认为。

研究人员马克·弗里德曼博士承认这项研究有局限性,比如小样本,而且没有对照组。他说:“更大的临床试验来证实这些结果非常重要。因为这是一个积极的治疗,需权衡潜在的价值与HSCT治疗带来严重并发症的风险并且只能提供在拥有多发性硬化症治疗和干细胞疗法丰富经验的专业机构,或作为临床试验的一部分。”

MS协会临床试验负责人艾玛·格雷博士说:“干细胞移植方法在MS研究领域迅速发展,给各种MS患者带来希望。同时也带来重大风险并且需要专门照顾。如果有人考虑HSCT治疗,我们建议他们先去与他们的神经专家沟通。”

斯蒂芬·明格博士,干细胞生物学家和独立顾问,形容该研究为“真正的令人钦佩”。他说:“需要强调的是,这是一个非常早期的研究,但令人钦佩的是治疗患者的长期随访。“虽然,临床结果真正令人钦佩,有时候接近治愈,然后我们需要长期随访来确认病人是否持续健康或复发的可能。”

推荐原文:

Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial


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